Первая работа по использованию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера.
Школа медицины Маунт Синай входит в состав 12 центров, принявших участие во второй фазе клинического исследования по использованию генной терапии в качестве лечения болезни Альцгеймера. Данное мультицентровое исследование является первой работой с нейрохирургическим вмешательством в истории изучения болезни Альцгеймера в США.
Дизайн эксперимента подразумевает использование вирусной системы трансфекции, CERE-110, которая экспрессирует Фактор Роста Нервов (ФРН), белок, способствующий выживанию нервных клеток мозга. Конструкция CERE-110 была ранее испытана на животных, где она позволила замедлить и обратить процесс дегенерации мозга у взрослых мартышек и крыс. Для данной работы CERE-110 будет введен в качестве инъекции при нейрохирургической операции прямо в базальные ядра Мейнерта мозга – зону потери нейронов при болезни Альцгеймера.
В работах на животных было показано, что ФРН поддерживает функционирование и способствует выживанию нейронов, поврежденных при болезни Альцгеймера. Данные нейроны продуцируют ацетилхолин, нейромедиатор, необходимый для процессов памяти и обучения. Основная цель заключается в том, что улучшение указанной системы функционирования может способствовать улучшению памяти при болезни Альцгеймера.
Первая фаза исследования на пациентах с болезнью Альцгеймера была проведена в университете Раш в Чикаго и в калифорнийском университете Сан-Диего, где ученые обнаружили повышение метаболизма в мозге в различных кортикальных районах на 6 и 12 месяц у некоторых пациентов. Последующее отслеживание эффекта после 6 месяцев и более чем после 4-летнего периода после лечения, не выявило наличия нежелательных побочных реакций, вызванных CERE-110.
Участники второй фазы исследования будут рандомизированно разбиты на 2 группы, первая из которых получит CERE-110 посредством нейрохирургического вмешательства и второй будет произведена хирургическая операция без краниальной инфекции. По окончанию исследования и в случае получения обнадеживающих результатов, пациентам группы плацебо будет также назначено использование CERE-110. Для всех участников исследования будут проводиться медицинский осмотр и когнитивное тестирование. Более того, все пациенты будут также наблюдаться терапевтами до окончания 2 летнего срока исследования. По окончанию данного периода, пациентам будет предложено участвовать в длительном повторном наблюдении.
Данное исследование, которое будет проводиться в 12 центрах страны представляет собой первое мультицентровое наблюдение с нейрохирургическим вмешательством в истории изучения болезни Альцгеймера в США. В локальном исследовании в Маунт Синае примут учатие от 4 до 6 добровольцев в возрасте от 50 до 80 лет с мягкой и умеренной формами деменции.
